Болезнь Гоше: распространенность, семиотика, качество жизни и клинико-экономическое обоснование ферментозаместительной терапии

• Автор: Зуб, Наталья Викторовна
• Шифр специальности: 14.01.08
• Научная степень: Кандидатская
• Год защиты: 2010
• Место защиты: Москва
• Количество страниц: 112 с. : 9 ил.

СОДЕРЖАНИЕ

ВВЕДЕНИЕ

ГЛАВА 1. ОБЗОР ЛИТЕРАТУРЫ

1.1. Эпидемиологические аспекты болезни Гоше в мире

1.2. Определение понятия - редкие болезни

1.3. Заболеваемость и распространенность болезни Гоше в мире

1.4. Молекулярно-генетическое исследование болезни Гоше

1.5. Патогенез болезни Гоше

1.6. Клинические проявления болезни Гоше

1.6.1. Клинические проявления I типа болезни Грше

1.6.2. Клинические проявления II типа болезни Г оше
1.6.3. Клинические проявления III типа болезни Г оше
1.6.4. Предрасположенность пациентов с болезнью Гоше к развитию
злокачественных новообразований
1.7. Диагностика болезни Гоше
1.8. Лечение болезни Гоше
1.8.1. Лечение болезни Гоше до применения ферментозаместительной терапии
1.8.2. Ферментозаместительная терапия при болезни Гоше
1.9. Исследование качества жизни в медицине
1.9.1. Определение понятия - качество жизни
1.9.2. Инструменты оценки качества жизни
1.10. Методы клинико-экономического анализа в медицине
ГЛАВА 2. МАТЕРИАЛЫ И МЕТОДЫ ИССЛЕДОВАНИЯ
2Л. Объем и объект исследования
2.2. Методы исследования
2.2.1. Расчет показателя распространенности болезни Гоше в Российской Федерации
2.2.2. Проведение продольных клинических исследований у пациентов с болезнью Г оше I типа Челябинской области
2.2.3. Оценка качества жизни у пациентов с болезнью Гоше, проживающих в Уральском Федеральном округе и Пермском крае
2.2.4. Клинико-экономический анализ у пациентов с болезнью Гоше I типа Челябинской области до и на фоне применения ферментозаместительной терапии
2.2.5. Методы статистического исследования
ГЛАВА 3. РЕЗУЛЬТАТЫ ИССЛЕДОВАНИЯ
3.1. Анализ распространенности болезни Гоше на территории Российской Федерации
3.1.1. Анализ распространенности болезни Гоше на территории Челябинской области
3.2. Продольные исследования клинических особенностей течения болезни Гоше I типа у пациентов Челябинской области
3.3. Исследование качества жизни у пациентов с болезнью Гоше в Уральском Федеральном округе и Пермском крае на фоне применения ферментозаместительной терапии
3.4. Клинико-экономический анализ эффективности двух технологий лечения пациентов с болезнью Гоше I типа Челябинской области
ГЛАВА 4. ОБСУЖДЕНИЕ РЕЗУЛЬТАТОВ ИССЛЕДОВАНИЯ
ВЫВОДЫ
ПРАКТИЧЕСКИЕ РЕКОМЕНДАЦИИ
СПИСОК СОКРАЩЕНИЙ
СПИСОК ЛИТЕРАТУРЫ
ПРИЛОЖЕНИЕ
- анализ качества жизни (quality-abjusted life-year);
- анализ прямых медицинских затрат (cost of illness).
Анализ, эффективности затрат, (СЕА) - один из видов полного экономического анализа, где одновременно оцениваются и стоимость, и результаты проводимого лечения [83]. Этот вид исследования позволяет сравнить стоимостные аспекты методов лечения- в зависимости- от результатов; СНА - один из наиболее часто используемых и наиболее полезный- вид экономических исследований, который позволяет оценить целесообразность терапии с позиции ее стоимости и степени влияния: на здоровье [85]. Если в результате оказывается; что какой-либо из вариантов лечения не только более эффективен, но и* дешевле, то его можно определить как «доминирующую альтернативу» [86].
Анализ; полезности- затрат (США) - форма анализа,, при которож особое внимание уделяют изменению КЖ больного, достигнутого благодаря* той или иной программе: лечения. При СЕА. оценивают стоимость лечения на единицу клинического: эффекта; а при: США оценивают затраты: на состояние здоровья пациента; определяемого: согласно программе
проводимого исследования; Понятие полезности затрат количественно отражает предпочтения- больного или? врача- в отношении ожидаемых результатов: лечения; Чаще всего единицами; измерения прироста в состоянии здоровья являются» количество приобретенных в результате лечения лет с сохранным КЖ больного [2,3,11,26].
Проводят анализ полезности затрат в следующих случаях: ситуации, когда, здоровье, как опосредованное качество жизни, представляется важным результатом терапии, но абсолютно не влияющим на. смертность; ситуации, когда здоровье, как опосредованное качество жизни, представляется; важным результатом терапии; позволяющим избежать летального исхода, но приводит к значительному снижению качества; заболевания, при которых лечение оказывает влияние и на смертность, и на